Thérapies Géniques - Les Dernières Avancées Expérimentales

Les thérapies géniques sont des traitements innovants visant à soigner des maladies en agissant directement sur les gènes. Elles en sont encore au stade expérimental, avec de nombreux essais cliniques en cours pour évaluer leur efficacité et leur sécurité.
Catégorie
Thérapie
Où l’obtenir
En cours de développement dans les centres de recherche médicale.
Modifications génétiques
ciblées
Efficacité
en évaluation
Sécurité
en étude
Domaines d'application
variés
Stade de développement
expérimental
Posté par Dr. Angela Bonato, révisé par Dr. Amélie Gavard

FAQ sur Thérapies Géniques - Cours d'Expérimentation


Crédit d'image : guichetdusavoir.org

Comment fonctionne la thérapie génique ?

De nombreux essais cliniques de thérapie génique ont utilisé une stratégie de protocole dite ex vivo, c'est-à-dire en prélevant des cellules cibles de l’individu et en les soumettant aux vecteurs de transfert du gène thérapeutique en dehors de l'organisme. Les cellules sont ensuite réinjectées au patient.

Quels sont les inconvénients de la thérapie génique ?

Comme pour tout traitement, la réponse à la thérapie génique peut varier d’un patient à l’autre. La durée de l’efficacité du traitement par thérapie génique est actuellement évaluée dans les études cliniques en cours. Professeur Pascal Pujol, généticien : l'autre inconvénient de la thérapie génique souvent décrié est son coût.

Quels sont les acteurs de la thérapie génique ?

Plusieurs associations de patients sont en effet investies depuis de nombreuses années dans le développement de la thérapie génique, en soutenant financièrement la recherche. Il faut mentionner l’AFM-Téléthon qui mène une politique particulièrement active dans le domaine des maladies rares.

Quels sont les différents types de stratégies de thérapie génique ?

Les deux principales stratégies de thérapie génique. La thérapie génique consiste à modifier génétiquement des cellules d’un patient, pour soigner ou prévenir une maladie. Les protocoles utilisés varient en fonctions des indications et des objectifs thérapeutiques.

Références sur Thérapies Géniques - Cours d'Expérimentation

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