Thérapies Géniques - De nouvelles perspectives de traitement pour de nombreuses pathologies

Les thérapies géniques sont des traitements qui utilisent du matériel génétique, comme des gènes ou des cellules modifiées, pour traiter ou prévenir des maladies. Elles offrent de nouvelles perspectives pour le traitement de nombreuses pathologies, notamment les maladies héréditaires, le cancer et les maladies infectieuses.
Catégorie
Traitement
Où l’obtenir
Disponibles dans certains centres spécialisés sous supervision médicale.
Principe
Utilisation de gènes ou de cellules modifiées
Domaines d'application
Maladies génétiques, cancer, maladies infectieuses
Avantages
Traitements ciblés et potentiellement plus efficaces
Défis
Sécurité, coût, accessibilité
Supervision médicale
Nécessaire dans des centres spécialisés
Posté par Dr. Angela Bonato, révisé par Dr. Amélie Gavard

FAQ sur Thérapies Géniques


Crédit d'image : guichetdusavoir.org

Qu'est-ce que la thérapie génique ?

La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie. Au départ, cette approche a été conçue pour suppléer un gène défectueux en cas de maladie monogénique (i.e. liée à la dysfonction d’un seul gène). Mais au cours des deux dernières décennies, l’évolution rapide…

Quels sont les différents types de thérapie génique ?

Selon les indications, ce travail peut être effectué : ex vivo, afin de modifier génétiquement les cellules en laboratoire avant de les réinjecter au malade Les deux principales stratégies de thérapie génique. La thérapie génique consiste à modifier génétiquement des cellules d’un patient, pour soigner ou prévenir une maladie.

Quels sont les avantages de la thérapie génique ?

Les possibilités d’applications de la thérapie génique au-delà des maladies rares et dans les maladies fréquentes comme le cancer, les maladies neurodégénératives, infectieuses ou cardiovasculaires ont fortement attiré l’intérêt des industriels et dynamisé le secteur.

Quels sont les problèmes de la thérapie génique ?

Des difficultés de communication entre la communauté scientifique académique et celle de l’industrie, un désengagement progressif des capitaux-risqueurs sur les approches de thérapie génique, une méfiance concernant le réel potentiel de cette stratégie domine la fin de la dernière décennie du XXe siècle [réf. nécessaire] .

Quels sont les inconvénients de la thérapie génique ?

Comme pour tout traitement, la réponse à la thérapie génique peut varier d’un patient à l’autre. La durée de l’efficacité du traitement par thérapie génique est actuellement évaluée dans les études cliniques en cours. Professeur Pascal Pujol, généticien : l'autre inconvénient de la thérapie génique souvent décrié est son coût.

Quels sont les traitements géniques ?

En 2019, près d'une dizaine de traitements par thérapie génique pour des maladies rares du sang, de la vision, des muscles et certains cancers, avait reçu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis ou en Europe.

Références sur Thérapies Géniques

Si vous souhaitez en savoir plus sur Thérapies Géniques, envisagez d’explorer les liens ci-dessous :

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